혈우병 고항체 반응군 환자에 대한 Activated Prothrombin Complex Concentrate (aPCC) 유지요법 (Maintenance Therapy with Activated Prothrombin Complex Concentrate (aPCC) for Hemophilia Patients with High Levels of Responding Inhibitors)

서지정보

· 발행기관 : 대한혈액학회
· 수록지 정보 : Blood Research / 44권 / 4호 / 205 ~ 211페이지
· 저자명 : 유기영, 최용묵, 박영실

초록

배경: 중증 혈우병A, B 환자의 각각 11%, 5%에서 항체가 발생한다. 저자들은 혈우병 고항체 반응군 환자들을 대상으로 aPCC를 이용한 유지요법의 효과, 안전성, 인자 소모량 그리고 비용을 분석하였다.
방법: 고항체 반응군 혈우병 환자 11명을 대상으로 하였다. 동일한 환자들을 대상으로 순차적으로필요 시 보충요법과 유지요법을 시행하여 두 요법 동안의 출혈빈도, 항체가, 단순 방사선 소견, 이상증상 및 징후, 인자소모량 그리고 비용을 비교하였다. 유지요법에 필요한 제제로는 반감기가 긴 aPCC를 선택하였고, 용량은 30∼50 U/kg, 주 3회 정맥투여하였다.
결과: 평균 추적기간은 각각 필요 시 보충요법 6.8개월, 유지요법 10.6개월이었다. aPCC의 평균 용량은 45.2 U/kg 이었다. 유지요법 기간 중 혈관절증은 61.4% (P=0.003), 기타 출혈은 45.2% (P=0.109) 감소하였다. 항체가는 7명에서 감소하고, 4명에서 증가하였으나 기왕반응은 1명에서 일어났다. 방사선 소견상 2명은 호전, 7명은 그대로 유지, 1명은 악화되었다. 추적기간 중 이상증상 및 징후는 관찰되지 않았다. 필요 시 보충요법 기간에는 aPCC 55.8×103U, rFVIIa 48.6 mg이 소모되었고, 유지요법 기간에는 aPCC 216.7×103 U, rFVIIa 4.8 mg이 소모되었다. 비용은 월평균 67% 증가되었다 (P=0.041).
결론: 혈우병 고항체 반응군 환자에 대한 aPCC 유지요법은 필요 시 보충요법에 비해 67% 비용을 증가시켰으나 각각 61.4%의 혈관절증과 45.2%의 기타 출혈을 줄일 수 있었다. aPCC 유지요법은 고항체 반응군 환자들의 출혈을 줄이는 데 매우 효과적이라고 사료된다.

영어초록

Background: Eleven percent of severe hemophilia A patients and 5% of severe hemophilia B patients may develop inhibitors. We have conducted aPCC-based maintenance therapy for hemophilia patients with high levels of responding inhibitors and we analyzed the efficacy, safety, the factor consumption and the expense of this treatment, as compared to on-demand therapy.
Methods: Eleven hemophilia patients with high levels of responding inhibitors were eligible for the study. We tried to evaluate the longitudinal bleeding episodes, the inhibitor titers, the X-ray findings, the adverse events and the factor consumption between on-demand therapy and maintenance therapy. The bypassing agent in this study was aPCC having a longer half-life. The dosage was 30∼50 U/kg, 3 times a week.
Results: The mean follow-up period was 6.8 months for on-demand therapy and 10.6 months for maintenance therapy. The mean dosage of aPCC was 45.2 U/kg. The episodes of hemarthrosis decreased by 61.4% (P=0.003) and other significant bleedings decreased by 45.2% (P=0.109). The inhibitor titers decreased in 7 patients and these increased in 4 patients, but anamnesis took place in only 1 patient. Radiologically, 2 patients improved, 1 patient got worse and 7 patients were stable. Neither adverse signs nor symptoms were noticed. The mean factor consumption changed from 55.8×103 U for aPCC and 48.6 mg for rFVIIa on-demand therapy to 216×103 U for aPCC and 4.8 mg rFVIIa for maintenance therapy. Maintenance therapy cost 67% more than on-demand therapy monthly (P=0.041).
Conclusion: aPCC-based maintenance therapy for hemophilia patients with high responding inhibitors cost 67% more than on-demand therapy, but it reduced by 61.4% the episodes of hemarthrosis and 45.2% of the other significant bleedings. aPCC-based maintenance therapy can very effectively reduce the bleeding episodes of hemophilia patients with high levels of responding inhibitors.

참고자료

· 없음