진성적혈구증가증/본태성혈소판증가증 치료의 발전 (Advances in Treatment for Polycythemia Vera and Essential Thrombocythemia)

서지정보

· 발행기관 : 대한내과학회
· 수록지 정보 : 대한내과학회지 / 90권 / 4호 / 288 ~ 292페이지
· 저자명 : 김성용

초록

진성적혈구증가증과 진성혈소판증가증은 일차골수섬유증과 더불어 골수증식종양의 범위에 들어가는 혈액종양이다.
두 질환 모두가 만성적인 경과를 가지고, 질환으로 인한 직접적인 사망의 빈도가 높지 않기 때문에 일반인과 거의 비슷하거나 약간 낮은 기대 수명을 가진다. 환자들의 합병증 및 사망은 주로는 혈전증 및 출혈 때문에 생기고, 드물게 이차적으로 생길 수 있는 백혈병이나 이차골수섬유증으로 진화로 인해일어난다. 이차적인 백혈병이나 골수섬유증은 빈도가 낮기 때문에 환자 치료의 목적이 질환 자체를 호전시키는 것보다는주로 혈전증을 예방하는 방향으로 발전되어 왔고 출혈 예방, 백혈병이나 이차골수섬유증으로의 변화에 대한 예방적 치료는 거의 발전되지 않은 상태이다.

영어초록

Although there have been substantial advances in confirming diagnoses and defining the molecular characteristics of polycythemia vera (PV) and essential thrombocythemia (ET), treatments for these conditions remain elementary. The main goal is still mainly focused on reducing the risk of thrombosis. The prevention of hemorrhage, leukemia transformation, and progression to myelofibrosis has yet to be established. To reduce the risk of thrombosis, risk-adapted treatment is recommended. Phlebotomy is the most important and effective treatment modality for patients with erythrocytosis, while cytoreduction using hydroxyurea, busulfan, or interferon-α is an ancillary treatment for patients at high risk for thrombosis. Anagrelide is used to decrease platelet counts in patients with thrombocytosis by inhibiting the maturation of platelets from megakaryocytes. Recent trials have shown that ruxolitinib, a Janus kinase (JAK) inhibitor, has clinical benefits in patients with polycythemia vera who show an inadequate response, or unacceptable side effects, to therapeutic doses of hydroxyurea. Theoretically, JAK inhibitors may also delay the progression of leukemia transformation and myelofibrosis but there is still no evidence of this. The cost of JAK inhibitors for the treatment of patients with PV/ET is a difficult hurdle for its use as a first-line treatment.

참고자료

· 없음