골형성부전증 환자에서 파미드로네이트의 치료 효과 (Effects of Pamidronate Treatment on Osteogenesis Imperfecta)

서지정보

· 발행기관 : 대한내분비학회
· 수록지 정보 : Endocrinology and Metabolism / 19권 / 5호 / 485 ~ 491페이지
· 저자명 : 정윤석, 김현주, 조재현, 이형숙, 정연무, 김대중, 이관우, 이승원

초록

연구배경: 현재까지 골형성부전증에는 주로 고식적 치료가 사용되어져 왔으나 이의 결과는 그다지 효과적이지 못한 것으로 보고되었다. 최근 들어 파미드로네이트 치료가 시도되고 있으며 일부 전향적 연구에서 골절의 감소와 골량의 증가가 보고되고 있다. 저자들은 전향적 연구를 진행하여 1년 동안의 파미드로네이트 사용 성적을 보고하고자 하였다. 대상 및 방법: 2003년 발표되었던 [골형성부전증 10예의 임상적 특징]에 참여했던 환자들 중 치료를 자의로 중단한 1예를 제외한 9명을 대상으로 1년간의 치료 성과를 분석하였다. 치료 프로토콜을 기준으로 하여 2～4개월 간격으로 정기적인 파미드로네이트 정맥주사 치료를 시행하였다. 치료 전 및 치료 1년 후 혈청 ALP, 혈청 칼슘, 혈청 인산, 소변 DPD, 소변 Ca/Cr, 전신 및 척추, 대퇴 골밀도를 측정하였다. 결과: 파미드로네이트 정맥주사 부작용으로 발열, 오한 등의 급성기 증상과 요통, 오심 등을 호소하는 경우가 있었으나 대부분 경미하였다. 대상 환자 9명 모두에서 과거 다발성 골절이 있었고 특히 4예에서는 평균 해마다 1.1건, 1.8건, 2.5건, 3.5건 골절 과거력이 있었지만 치료 기간 중 골절이 발생한 경우는 한 건도 없었다. 치료 1년 후 혈청 ALP, 혈청 인산, 소변 DPD, 소변 칼슘/크레아티닌은 통계적으로 유의하지는 않았지만 감소하는 경향을 보였다. 치료 1년 후 전신 골밀도는 증가하는 경향을 보였고, 척추 골밀도와 대퇴 골밀도는 통계적으로 유의하게 증가하였다.

영어초록

Background: Osteogenesis imperfecta(OI) is a congenital disorder of type I collagen, with variable phenotypes, due to increased bone fragility and low bone mass. Previous pharmacological treatments for OI have been attempted with calcitonin and growth hormone but with little beneficial effects. Recently, Glorieux reported the beneficial effects of bisphosphonates in OI. Methods: In this study, the effects of pamidronate treatment were evaluated in 9 patients with OI. All patients received intravenous pamidronate infusions, which was dose adjusted according to the patients' age. The outcome measures included the biochemical bone markers; serum alkaline phosphatase, urine deoxy-pyridinoline, urine Ca/Cr ratio, and bone mineral density(BMD). Results: Serum alkaline phosphatase, urine deoxypyridinoline, and urine Ca/Cr ratio were slightly decreased after 1 year of therapy, although these changes were not statistically significant. The BMDs of the lumbar spine and proximal femur were significantly increased after 1-year of pamidronate treatment. No fractures were reported during the 1 year treatment periods. Conclusion: Pamidronate treatment had an effect on the BMD in osteogenesis imperfecta, probably due to decreasing bone resorption

참고자료

· 없음