본문내용
1. 신약 개발 과정
1.1. 기초 탐색 및 원천 기술 연구
기초 탐색 및 원천 기술 연구는 신약 개발 과정의 첫 단계이다. 이 단계에서는 질병의 원인이 되는 단백질(유전자)를 찾는다. 질병의 발병 원인이 되는 단백질을 규명하면, 이를 억제할 수 있는 물질을 찾는 후보 물질 선정 단계로 나아갈 수 있다. 제약회사에서는 먼저 효능과 작용기전 등의 개발 목표를 설정하고 개발 대상 물질을 선정한다. 이 과정은 약 5년 정도 소요되며, 검토되는 후보 물질만 해도 5000개에서 1만개 정도로 매우 많은 양이다. 기존에는 주로 대량 선별(high throughput) 방법을 사용했지만, 최근 인공지능 기술의 발달로 새로운 접근법이 시도되고 있다. 기초 탐색 및 원천 기술 연구 단계는 신약 개발의 초석이 되는 매우 중요한 과정이라고 할 수 있다.
1.2. 개발 후보 물질 선정
제약 회사는 질병의 원인이 되는 단백질(유전자)를 찾아내면 이의 기능을 억제할 수 있는 물질을 찾는다. 개발목표를 설정하고 개발대상 물질을 선정하는데, 이 과정은 약 5년 정도 걸리며 검토되는 후보 물질만 해도 5000개 ~ 1만개 정도로 아주 많은 양이다. 과거에는 주로 대량 선별(high throughput) 방법을 사용했지만, 최근에는 인공지능 기술의 발달로 후보 물질 선정 과정이 달라지는 모습도 보인다. 제약 회사들은 인공지능을 활용해 데이터 분석과 예측을 통해 더 효과적으로 후보 물질을 선정할 수 있게 되었다. 이로 인해 신약 개발 시간이 단축되고 성공률도 향상되었다.
1.3. 전임상 시험
전임상 시험은 후보 물질 중 약 10개 ~ 50개 정도가 이 단계에 진입한다. 주로 시험관 혹은 페트리디시에서 시행하거나 동물 실험을 진행하여 부작용 및 독성을 알아보는 안전성을 확인한다. 동물실험을 통해 약물후보의 흡수, 분포, 대사, 배설 등을 확인하며 독성 여부도 살펴본다. 그 결과 효과와 안전성이 입증된 약물후보만이 임상시험 단계로 진입할 수 있다. 동물실험은 약물의 잠재적인 독성과 안전성을 파악할 수 있게 해주며, 향후 임상시험에 가이드라인을 제공한다. 전임상시험 단계에서는 약물의 작용기전과 약리작용을 집중적으로 연구하며 단일 물질 수준에서 안전성과 효능을 확인한다. 전임상시험에서는 약물의 안전성과 효능을 입증하여 향후 임상시험에서의 위험성을 줄이는 것이 주요 목적이다. 이를 통해 약물개발의 효율성을 높이고 임상시험 단계에 들어가는 후보물질의 선별이 이루어진다. 전임상시험은 필수불가결한 단계이자 신약 개발에 매우 중요한 과정이다.
1.4. 임상 시험
1.4.1. 임상 1상
임상 1상은 신약 개발 과정 중 안전성 검증을 위해 실시된다. 일반적으로 건강한 사람 20~80명을 대상으로 약물을 투여하여 약물의 안정성을 평가한다. 안정성 평가에는 약물의 해당 병용 투여, 투여량 증가에 따른 부작용 등이 포함된다. 임상 1상에서는 약물을 사람에게 최초로 투여하므로 매우 낮은 용량부터 시작하여 점진적으로 용량을 증가시키며 관찰한다. 이를 통해 최대 내약량, 흡수 및 배출 등 약물동태학적 특성들이 확인된다. 또한 약물의 작용기전과 생체지표들도 규명된다. 임상 1상은 신약 후보물질의 인체 내 거동 특성을 파악하는 데 매우 중요한 의의를 가지며, 향후 진행될 임상 2상 및 3상 실험을 위한 기초자료를 제공한다. 이 단계에서 확인된 안전성 정보는 약물의 투여량을 결정하고, 어떤 환자군을 대상으로 임상 2상을 실시할지 등을 결정하는 데 활용된다. 즉, 임상 1상은 신약 개발 과정에서 안전성 확인을 위한 필수적인 첫 단계라고 할 수 있다.
1.4.2. 임상 2상
임상 2상은 본격적으로 약의 효능을 알아보는 단계이다. 임상 1상보다 훨씬 많은 환자들을 시험에 참여시킨다. 2상에서는 신약으로서의 가능성과 용량, 용법 등을 결정하고 효과를 탐색한다. 이를 통해 2상 데이터들을 가지고 FDA 규제관들과 협의하여 3상 디자인을 한다.
임상 2상에서는 주요 목적이 약물의 효능과 안전성을 평가하는 것이다. 일반적으로 수십 명에서 수백 명 정도의 환자를 대상으로 연구를 진행한다. 이들 환자들은 대상 질병을 가지고 있는 사람들로, 위약 투여군과 비교하여 약물 투여군의 질병 개선 정도를 확인한다.
또한 약물 용량과 투여 방법에 대한 정보도 수집한다. 특정 질병에 가장 효과적인 용량과 투여 간격을 찾아내는 것이 주요 과제이다. 최적의 용량과 용법을 찾아낸 뒤에는 부작용 발생률도 함께 평가한다. 이를 통해 약물의 안전성과 효능을 동시에 검증하게 된다.
임상 2상 시험 결과는 향후 진행될 대규모 3상 시험의 설계에 반영된다. 특히 약물의 투여 용량과 투여 방법, 시험 대상자의 선정 기준 등이 3상 시험 계획에 결정적인 영향을 미치게 된다. 따라서 2상 연구 단계에서 이러한 핵심적인 정보들을 체계적으로 수집하는 것이 매우 중요하다.
이처럼 임상 2상 시험은 신약 개발 과정에서 매우 중요한 위치를 차지한다. 새로운 치료제의 실제 효능과 부작용 여부를 밝혀내고, 향후 대규모 3상 시험을 위한 세부 계획을 수립하는 데 필수적인 역할을 담당하고 있다.
1.4.3. 임상 3상
임상 3상은 임상 시험 중 가장 중요한 연구이며 비용도 가장 많이 소모된다. FDA 규제요원과 만나며 협의과정을 거치며, 약 1000명 ~ 5000 명 정도를 대상으로 효과와 안전성을 마지막으로 검증하는 단계이다. 이를 통해 약의 근거를 더 명확하게 하고자 한다. 때에 따라서는 허가 이후에도 추가적인 임상시험으로 임상 4상을 진행하는 경우도 있다.
임상 3상 단계에서는 대규모의 환자를 대상으로 약물의 치료효과와 안전성을 면밀히 검증한다. 이는 직전 단계인 임상 2상에서 나타난 약물의 치료 효능과 용량을 확인하고 최종적으로 입증하는 것이 목적이다. 약 1,000명에서 5,000명 정도의 환자를 대상으로 실험을 진행하...
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